2023年1月6日,国内领先的利用碱基编辑技术进行创新疗法研发的新芽宣布完成了数千万美元A轮融资。本轮融资由阿斯利康中金医疗产业基金领投,元禾控股、百度风投跟投,老股东红杉资本持续追加投资,融资将用于推进公司多个碱基编辑创新疗法管线的临床前研究、IND申报和临床试验。
新芽成立于2020年7月,主要基于TAM碱基编辑技术平台(Targeted AID-mediated Mutagenesis Base Editor),针对具有重大未满足临床需求的疾病开发创新疗法药物,有望实现精准高效编辑、控制脱靶问题。
公司首个产品的适应症为杜氏肌营养不良(DMD)系列基因突变疾病。DMD是以肌肉退化和衰弱为特征的神经肌肉进行性疾病,由于X染色体上Dystrophin基因突变导致抗肌萎缩蛋白缺失造成,大约1/4000新生男婴会发生这种突变。全球有几十万DMD患者,是最常见的致死性遗传病之一,目前尚缺乏有效的治疗方式。新芽的TAM技术在患者的iPSC细胞中高效恢复了抗肌萎缩蛋白的表达,并在DMD小鼠中显著改善骨骼肌和心肌功能,也显著延长了小鼠寿命。
新芽由何春艳博士和常兴教授联合创立。何春艳博士拥有丰富的病毒类产品研制开发、商务拓展、投资孵化经验。常兴教授任职于西湖大学,是中国最早进行碱基编辑技术开发及应用研究的学者之一,特别是在利用碱基编辑技术治疗肌肉相关疾病领域。
阿斯利康中金医疗产业基金董事总经理,阿斯利康中国副总裁、战略合作与业务发展部负责人陈冰表示,“碱基编辑技术是新一代的编辑技术,化剪刀为编辑笔,在不造成DNA双链断裂的情况下,有望实现对基因的精确修复。新芽是国内领先的致力于利用碱基编辑技术进行在体创新疗法药物研发的公司,我们看好公司的未来发展,并将助力公司完善基于TAM碱基编辑平台的产品开发工作,同时进一步丰富公司产品管线。 ”
中金资本董事长,阿斯利康中金医疗产业基金执行事务合伙人委派代表单俊葆先生表示,“非常欣喜地看到以常兴教授为代表的中国科学家在碱基编辑技术领域的研究走在了世界前列,有望提升编辑技术的安全性和有效性。我们也非常期待新芽的产品能够早日推进到IND申报和临床研究,让中国的创新药造福更多世界范围内的患者。”